Sempre alla ricerca di nuovi vettori di crescita per contrastare l’affermazione dei generici, i gruppi farmaceutici sembrano interessarsi sempre più alle malattie rare. Un mercato di dimensioni molto ridotte ma che, solo a prima vista, può sembrare poco interessante: rappresenta infatti una fonte di crescita complementare per il settore.
Un mercato limitato…
· Una malattia rara è una patologia che colpisce un numero ristretto di persone. Attualmente si stima che ci siano circa 7.000-8.000 malattie rare che colpiscono poco più di 25 milioni di persone in Europa, cioè una media di 3-4.000 pazienti per ogni patologia. All’80% di origine genetica, si tratta di malattie infettive (batteri o virus), autoimmuni (iperattività del sistema immunitario), provocate da cause ambientali (come il tabagismo) o accidentali (come la vaccinazione).
· Diverse malattie rare sono dette anche “orfane” poiché, essendo poco appetibili alla ricerca scientifica, non dispongono ancora di un trattamento terapeutico. La parola “orfane” traduce, in effetti, il disinteresse per queste malattie non solo da parte dell’industria farmaceutica – che finora ha guardato soprattutto alle malattie di massa – ma anche da parte dei poteri pubblici, che spesso sono accusati di trascurarle.
· I motivi all’origine del disinteresse sono vari. Innanzitutto è molto difficile individuare le cause di queste malattie, spesso d’origine genetica, e quindi riuscire a sviluppare una cura efficace; spesso le ricerche sono lunghe, costose e poco fruttuose. Inoltre queste patologie rare, riguardando un numero molto limitato di pazienti, pongono il problema della redditività finanziaria degli investimenti realizzati per sviluppare delle cure. Essendo poi patologie complesse, necessitano spesso di un approccio interdisciplinare, che rende molto complicato il loro trattamento. Infine, sconosciute e mal diagnosticate, queste malattie sono spesso difficili da riconoscere.
… ma che può essere redditizio
· Ovviamente i farmaci contro le malattie rare sono prodotti in quantità ridotte, ma essendo venduti a prezzi elevati riescono, nonostante tutto, a generare un buon fatturato. Prendiamo in considerazione, ad esempio, il Cerezyme, un farmaco contro il morbo di Gaucher (malattia neurodegenerativa) prodotto dalla società americana di biotecnologie Genzyme che, presente anche in comparti più tradizionali, è specializzata nelle malattie rare, in cui è il leader mondiale. Con questo farmaco vengono curati solo circa 5.700 pazienti al mondo, ma visto che il costo di ogni trattamento si avvicina a 200.000 dollari all’anno, il Cerezyme ha generato un fatturato di ben 1,2 miliardi di dollari nel 2008. Questo dimostra che, puntando sulle malattie rare non solo è possibile rendere redditizi gli investimenti realizzati, ma anche produrre dei farmaci che diventino dei veri e propri blockbuster (farmaci le cui vendite superano 1 miliardo di dollari l’anno).
· Altro vantaggio importante: oltre al normale brevetto di 20 anni (che include anche i lunghi tempi di ricerca) i cosiddetti farmaci “orfani” beneficiano di un diritto supplementare di commercializzazione esclusiva di 7 anni negli Usa e di 10 anni in Europa, il che rende ancora più redditizio l’investimento.
Una pista complementare
Già a ottobre vi avevamo parlato della transizione del settore farmaceutico da una medicina di massa a una medicina di nicchia. Lo sviluppo di farmaci contro malattie rare quadra perfettamente con questo nuovo orientamento, non bisogna tuttavia illudersi. Come i vaccini, le malattie rare non rappresentano la soluzione miracolosa per l’industria farmaceutica, ma solo una fonte complementare di crescita che, aggiunta alle altre (vaccini, mercati emergenti, generici, oftamologia...), aiuterà molti gruppi ad affrontare meglio le numerose sfide del settore. Ed è proprio in quest’ottica che le malattie rare stanno acquistano una crescente importanza per alcuni gruppi farmaceutici della nostra selezione.
· Pfizer (19,38 dollari Usa; mantenere) ha recentemente acquisito dalla israeliana Protalix BioTherapeutics i diritti mondiali dell’Uplyso, un trattamento ancora in corso di omologazione per il morbo di Gaucher, che sembra meglio tollerato del Cerezyme.
· GlaxoSmithKline (1.283 pence; acquistare) ha annunciato a ottobre una partnership con l’olandese Prosenza che sviluppa un trattamento contro la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia neuromuscolare che colpisce un neonato su 3500 alla nascita.
· Novartis (54,80 franchi svizzeri; acquistare) si interessa da anni alle malattie rare e i suoi sforzi cominciano a dare frutti. A giugno 2009 le autorità sanitarie americane hanno autorizzato infatti la commercializzare dell’Ilaris per il trattamento della sindrome periodica associata alla criopirina, una rara malattia autoinfiammatoria che, secondo le stime attuali, colpisce circa 7.000 persone al mondo. Anche altri progetti sono in corso di sviluppo: una molecola contro l’uveite (lancio previsto nel 2011) e una contro il morbo di Parkinson (lancio previsto nel 2013).