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Farmaci per malattie rare

01 ottobre 2010
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01 ottobre 2010

Le malattie rare sono migliaia, mentre i farmaci disponibili per curarle, detti farmaci orfani, sono solo 62. L'industria farmaceutica non è interessata perché insegue grandi profitti.

Farmaci "orfani"
Sono detti farmaci orfani perché sono farmaci senza padre, né madre, cioè farmaci di cui nessuno si interessa. Potrebbero essere utili per curare, prevenire o alleviare una malattia rara, ma non sono disponibili in commercio perché nessuno vuol prendersene cura. Costa troppo investire e il ritorno economico non è garantito, secondo la logica aziendale del profitto.

Anche le cure sono rare
Per questo, fino ad oggi, solo 62 farmaci sono disponibili nei Paesi europei per la cura di una o più malattie rare. Peccato che con queste poche decine di farmaci si possano trattare sì e no una decina di patologie, mentre le altre migliaia di malattie rare restano senza cure. Le richieste di designazione di farmaco orfano - una procedura gratuita con la quale un'azienda chiede agli esperti dell'EMA, l'Agenzia europea dei medicinali, se un principio attivo può essere inserito nella lista dei potenziali farmaci orfani - sono state più di 1.000 e le risposte positive dell'EMA più di 700, ma alla fine le molecole realmente immesse sul mercato europeo sono state solo 62, meno del 10% di quelle designate.

L'elenco delle esenzioni fermo al 2001
È da tempo che le malattie rare sono state indicate tra le priorità di sanità pubblica, tuttavia è solo a partire dal 2001, con l'adozione di un decreto specifico (DM 297/2001), che si passa all'azione:

  1. viene istituita una rete nazionale di presidi per la prevenzione, la diagnosi e cura delle malattie rare. I presìdi sono individuati dalle singole regioni e controllati dal ministero della Salute;
  2. viene inoltre compilato un elenco di malattie rare (identificate ciascuna da un codice alfanumerico specifico), con definizione delle agevolazioni sulle prestazioni sanitarie (per esempio, esenzione dal ticket sugli esami per formulare o confermare la diagnosi di malattia rara, esenzione dal ticket sui farmaci orfani).

L'elenco nazionale delle malattie rare esenti dal ticket comprende 284 malattie rare specifiche e 47 gruppi di malattie, per un totale di 464 condizioni patologiche. Purtroppo l'elenco, che doveva essere aggiornato, è fermo al 2001.


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