Farmaci: ecco perché alcuni costano come gioielli
I prezzi dei farmaci innovativi hanno ormai raggiunto livelli insostenibili e ingiustificabili. I cittadini, che pur finanziano la sanità e la ricerca pubblica, rischiano di vederseli negare proprio per ragioni di costo. Un prezzo più giusto deve essere possibile. Prezzi abusivi e intese illecite saranno denunciate.
I prezzi richiesti dalle aziende farmaceutiche per i farmaci di ultima generazione – dai nuovi antivirali contro l’epatite C alle nuove immunoterapie anticancro, fino ai più recenti farmaci per malattie rare – hanno ormai raggiunto livelli preoccupanti. Una terapia anticancro innovativa può tranquillamente costare 100.000 euro all’anno a paziente. Per alcune malattie genetiche, il prezzo può arrivare ad essere il doppio, oppure il triplo. Centinaia di migliaia di euro per trattamenti farmacologici la cui efficacia è spesso dubbia, ma che certamente pesano sulle casse dello Stato, mettendo in serio pericolo la sostenibilità dei servizi sanitari.
- Spinraza è un farmaco di recente approvazione, indicato per il trattamento di una malattia neuromuscolare rara molto grave che affligge i neonati, l’atrofia muscolare spinale. Si tratta della prima terapia al mondo per questa malattia letale: in Italia, il trattamento costa dai 200 ai 300 mila euro all’anno per ogni paziente.
- Zolgensma è una terapia genica recentissima indicata per la stessa malattia. Al contrario di Spinraza, non si somministra a vita, ma dovrebbe bastare un solo ciclo trattamento. In Europa non è ancora stata autorizzata, ma il prezzo in USA è superiore ai 2 milioni di dollari per paziente.
- Kymriah e Yescarta sono due terapie innovative (definite car-T) indicate per la cura di alcuni tumori del sangue. Sono state di recente incluse tra i trattamenti che gli ospedali italiani possono effettuare. Il prezzo di un singolo trattamento (risolutivo non in tutti, ma in buona parte dei casi) si aggira intorno ai 330.000 euro a paziente.
- Opdivo e Keytruda, due dei dieci farmaci oncologici più venduti al mondo e quindi tra i più remunerativi, hanno un costo per paziente nell’ordine dei 100.000 euro annui. Anche Imbruvica, altro recente medicinale oncologico innovativo, ha un costo dello stesso ordine di grandezza.
- I due farmaci per la fibrosi cistica Kalydeco e Orkambi, venduti entrambi dalla stessa azienda, hanno un costo per paziente che si aggira intorno ai 200.000 euro all’anno. In Italia sono forniti dal SSN. Nel Regno Unito, Orkambi non è concesso dalla sanità pubblica per ragioni di scarsa costo-efficacia.
- Soliris, farmaco indicato per alcune rare malattie genetiche, ha un costo annuo per paziente che può superare i 400.000 euro! Invece la terapia genica Luxturna, indicata per alcune distrofie retiniche ereditarie, ma da noi non ancora commercializzata, negli USA è stata annunciata con un costo superiore ai 400.000 dollari per singolo occhio trattato!
Purtroppo di esempi di questo tipo, magari con cifre meno sconcertanti ma altrettanto oltraggiose, potremmo farvene davvero tanti. Una tendenza che affligge tutti i paesi, più o meno ricchi.
Può sembrare un problema lontano, che non riguarda direttamente i cittadini, poiché lo Stato e il Servizio sanitario possono trovare i soldi necessari a pagare le cure innovative. In realtà, il problema ci riguarda da vicino, eccome: quando un farmaco è troppo caro, i cittadini sono costretti ad aspettare mesi prima di poterlo ricevere, cioè il tempo necessario per portare a termine le lunghe trattative tra aziende e Agenzia del farmaco alla ricerca di un accordo sul prezzo di rimborso. Mesi senza terapia, durante i quali le malattia dei pazienti non attendono. È successo di recente con le terapie anticancro cosiddette Car-T, arrivate tra i trattamenti mutuabili dopo mesi di trattative sul prezzo (molto alto) ma in ritardo per molti pazienti in attesa. Oppure qualche anno fa ai malati di epatite C, che hanno visto negato il trattamento ai casi meno gravi perché si è deciso di razionare il carissimo antivirale Sovaldi dandolo prima ai pazienti più gravi. E chi non voleva aspettare di peggiorare per entrare in lista d’attesa è stato costretto ad andare in India per comprare la terapia a un costo accessibile. Inoltre, per colpa dei costi troppo elevati da sostenere da un momento all’altro, si possono creare lunghe liste d'attesa, come è successo ai malati di maculopatia quando dal più economico Avastin si dovette passare a usare il nuovo – e venti volte più costoso – Lucentis. Ma anche quando un medicinale viene incluso tra i farmaci rimborsati, la spesa va a pesare sulle solite risicate risorse destinate alla sanità pubblica, con l’effetto di erodere l’offerta di servizi e prestazioni sanitarie altrettanto utili, se non di più, in ambiti spesso cronicamente carenti o in difficoltà, come l’assistenza alla disabilità o più banalmente il contenimento delle liste d’attesa per visite specialistiche ed esami diagnostici. Ed è per questo che il problema riguarda tutti noi.
Tutto nasce dalle politiche di prezzo praticate dalle aziende farmaceutiche, completamente slegate da riferimenti reali: prezzi così alti non sono infatti il riflesso né di sforzi in ricerca e sviluppo particolarmente ingenti, né di particolari difficoltà di produzione, né del superiore valore delle terapie rispetto a quelle disponibili. Sono solo dettati da motivi economici: il prezzo è tanto alto quanto noi siamo disposti a pagare per il farmaco. Le aziende sfruttano la nostra volontà di pagare per le nuove terapie (e la capacità di spesa dei Paesi) dall’alto di una posizione di forza, garantita da protezione brevettuali, commerciali e monopoli temporanei. E questo vale soprattutto in aree dove la richiesta di farmaci efficaci è molto forte, come l’oncologia o le malattie rare.
La motivazione principale addotta dalle aziende è che prezzi così elevati sono indispensabili per mantenere viva la macchina dell’innovazione farmaceutica. La ricerca e sviluppo costerebbe infatti centinaia di milioni dollari, senza dimenticare che per ogni medicinale che supera il percorso ad ostacoli della sperimentazione, altre novantanove rimangono al palo. Tenendo quindi conto dell’elevato tasso di fallimento, stando a quanto dice Big Pharma, alle case farmaceutiche portare sul mercato un farmaco nuovo di zecca costerebbe più di due miliardi e mezzo di dollari. Una cifra davvero enorme, la cui stima non convince affatto, così come non convince l’argomento di fondo, per cui la ricerca sui farmaci peserebbe esclusivamente sulle spalle delle aziende.
I produttori di farmaci non sono affatto gli unici a sostenere il peso delle ricerca farmacologica. La maggior parte degli studi e delle scoperte sui processi sottostanti le malattie che affliggono l’uomo, specialmente quelle rare, e dei meccanismi bersaglio arrivano dalla ricerca di base finanziata da enti pubblici, condotta nelle università e quindi sostenuta dalla fiscalità generale. Oppure dalle donazioni di privati cittadini a organizzazioni come l’AIRC o Telethon. Senza dimenticare che l’industria farmaceutica beneficia di numerosi sgravi fiscali sulle spese sostenute per gli studi clinici richiesti dalle agenzie regolatorie del farmaco per l’autorizzazione dei nuovi medicinali, un incentivo governativo pensato per stimolare proprio la ricerca, ma che giunge sempre dalle nostre tasche.
L’elevato tasso di fallimento addotto come causa dei costi elevati è sintomo di una ricerca e sviluppo inefficace. Uno dei motivi principali è che la ricerca delle aziende è orientata a portare un prodotto sul mercato, non a migliorare la conoscenza collettiva. Spesso le aziende conducono in segretezza la stessa ricerca, ma la mancata condivisione dei successi o dei fallimenti incorsi genera un’inutile moltiplicazione di sperimentazioni infruttuose. Le aziende non condividono i risultati e finiscono per replicare ricerche inutili. Dall’altro lato, le aziende tendono a concentrare la ricerca in alcune aree (cioè alcune malattie) e sugli stessi meccanismi d’azione, finendo per creare tanti farmaci copia: anche in questo caso, gli sforzi si riversano su alcune malattie economicamente fruttuose, come il cancro, lasciando altre malattie orfane di interesse e di terapie (per esempio, abbiamo un’estrema necessità di antibiotici, ma alle aziende non frutterebbero nuovi antibiotici, perché per preservarli andrebbero usati con estrema parsimonia).
Per ultimo, le aziende tacciono sull’importo reale dei costi della ricerca. Non esistono infatti informazioni trasparenti sul costo della ricerca alla base dei farmaci autorizzati. Secondo analisi indipendenti, la ricerca e sviluppo costerebbe molto meno di 2 miliardi e mezzo di dollari: ad esempio, uno studio recente stima che il costo di ricerca per un nuovo farmaco antitumorale sia mediamente di 650 milioni di dollari, cioè meno di un terzo. Alcuni ricercatori stimano cifre ben più basse di quelle fornite dall’industria, tenendo conto dei benefici fiscali di cui godono le aziende.
Detto questo, un fatto è certo: metà della stima dell’industria non è legata a vere spese di ricerca, ma bensì a mancati guadagni. Le aziende infatti vogliono farci pagare il fatto di non aver investito quel denaro in aree meno rischiose e sicuramente molto remunerative. D’altra parte, Big Pharma è abituata a ritorni economici molto elevati: secondo un’analisi di ricercatori dell’Organizzazione mondiale della sanità (Oms) per ogni dollaro investito in ricerca e sviluppo per farmaci oncologici, ne tornano indietro ben 14 e mezzo. Soldi, che tra l’altro, vengono per lo più divisi tra gli azionisti, o investiti in marketing, il cui costo sembra essere pari al doppio di quello per ricerca e sviluppo.
La scusa dei costi di ricerca elevati non regge: lo abbiamo visto. Neanche i costi di produzione sono una valida scusa, perché sono ormai contenuti anche per produzioni complesse. Sono ben altre le ragioni dietro richieste di prezzo così elevate. Le aziende sanno quanto siamo disposti a pagare per delle nuove cure e sfruttano al massimo la capacità di spesa dei servizi sanitari.
D’altra parte, le aziende sono in grado di imporci il prezzo che vogliono.
Quando un’azienda viene autorizzata a commercializzare un nuovo farmaco, questa ha il diritto esclusivo di vendere quel farmaco per almeno dieci anni. Nessun farmaco generico, per legge, può entrare sul mercato prima di quella data ed oltre, se il brevetto non è ancora scaduto. E finché un’azienda ha un monopolio su di una terapia, seppur temporaneo, riuscirà ad ottenere un prezzo molto alto.
Secondo un gruppo di medici americani specializzati in leucemia cronica, che qualche anno fa denunciò l'esplosione dei prezzi delle terapie per questa malattia, la regola che sembra applicare l'industria farmaceutica è questa: prendiamo il prezzo del prodotto più recente che ha lo stesso effetto e lo aumentiamo o lo ricarichiamo dal 10 al 20%... e il più delle volte, il prezzo viene aumentato.
Insomma, il prezzo è creato a tavolino: lo dimostra la storia del Sovaldi, il primo farmaco per il trattamento dell’epatite C, il cui prezzo venne fissato spingendo l’asticella fino al massimo che il mercato avrebbe potuto reggere, senza troppe reazioni negative da parte dei professionisti e dell’opinione pubblica.
C’è però sempre qualcosa che non quadra. Il prezzo dei farmaci forniti dal servizio sanitario è pagato dallo stato, ma viene contrattato con l’Agenzia del farmaco a livello nazione. Ma tutto ciò avviene in segreto. Quando l’Agenzia ritiene che il prezzo richiesto per un farmaco sia troppo alto a fronte del suo valore terapeutico, le aziende spesso concedono uno sconto, a condizione che rimanga segreto. Questo sistema di riduzioni di prezzo segrete può dare ai paesi l'impressione di aver fatto un buon affare, ma senza poterlo davvero verificare. L’alone di segretezza aiuta le aziende a fare più soldi possibile in ogni paese dove avviene la contrattazione (sempre in segreto).
Prezzi decisi a tavolino, spinti fino al massimo livello tollerabile, ribassati in maniera segreta, per riuscire comunque a mantenerli elevati. Ed infatti, la spesa per farmaci è aumentata del 50% tra il 2011 e il 2017 proprio a causa dei farmaci di nuova generazione. Parliamo di più di 20 miliardi di euro su circa 113 di costo complessino della sanità pubblica italiana per il 2017. Un costo che è destinato a salire per di politiche di prezzo oltraggiose
La risposta, purtroppo, è no. Non siamo noi a dirlo, ma gli stessi medici e farmacisti che con questi nuovi farmaci hanno a che fare. Un esempio concreto: i 71 farmaci che l'agenzia del farmaco statunitense, la FDA, ha approvato tra il 2002 e il 2014 per il trattamento di vari tumori maligni solidi estendono in media la vita dei pazienti di soli 2,1 mesi. Questi stessi farmaci sono disponibili in Europa e le stime di ricercatori europei non cambiano.
Il bollettino indipendente francese Prescrire, faro dell’informazione sui farmaci, ha di recente passato in rassegna i farmaci autorizzati nei dieci anni incorsi tra il 2009 e il 2018, per valutarne il valore terapeutico aggiunto, ovvero l’innovatività. Su 922 nuovi medicinali e indicazioni terapeutiche, solo 12 – in pratica meno dell’ 1% - sono considerabili vera innovazione terapeutica. Se a questi aggiungiamo quelli con un “potenziale di innovatività”, si passa al 7%. Considerando anche quelli con un valore aggiunto “minimo” si arriva al 24%. Al contrario il 52% dei nuovi trattamenti è una copia, una variazione sul tema di farmaci già esistenti. E il 17% sarebbe addirittura un passo indietro.
Sorpresi? Lo capiamo. Per ottenere l’autorizzazione a commercializzare un farmaco, i produttori non devono necessariamente dimostrare che il nuovo prodotto sia più efficace di un prodotto esistente. Inoltre, i farmaci per i disturbi gravi sono spesso commercializzati sulla base di dati limitati per dare ai pazienti un rapido accesso a nuovi trattamenti. Ma negli anni successivi alla commercializzazione e al rimborso da parte del servizio sanitario, spesso mancano ancora prove tangibili del valore aggiunto. E a fronte di un valore aggiunto spesso mancante, i nuovi farmaci comportano sempre più rischi perché il loro profilo di sicurezza non è ancora pienamente conosciuto!
Molti "nuovi" farmaci non sono altro che un copia e incolla di prodotti esistenti. Grazie a un piccolo adattamento senza un valore aggiunto comprovato, il produttore beneficia di un nuovo brevetto e di un monopolio per diversi anni. L'unica cosa che gli resta da fare è convincere i medici che questo "nuovo" farmaco sia migliore del precedente.
Tutto questo non può sminuire il ruolo rivoluzionario che molti nuovi farmaci hanno avuto su malattie prima incurabili, da alcuni tumori del sangue ad alcune infezioni come l’epatite C o come l’infezione da HIV. Purtroppo però non si può nascondere la verità: gran parte di ciò che ci viene venduto come innovazione ha solo effetti marginali sulla nostra salute: vale a dire che non prolunga la vita in maniera significativa o non ne aumenta la qualità in modo sensibile. O non rende le cure più sicure, più semplici da assumere o più accettabili.
E se quei pochi farmaci dall’elevato valore terapeutico diventano indisponibili o inaccessibili per i pazienti per ragioni di prezzo, allora l’innovazione perde tutto il suo valore.
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Altroconsumo già in passato ha denunciato all’Autorità garante della concorrenza e del mercato potenziali situazioni di abuso di posizione dominante o di intese illecite, dimostrando l’iniquità dei prezzi praticati. Un prezzo più giusto per i farmaci innovativi deve essere possibile. Altroconsumo contribuisce al miglioramento del sistema sorvegliando , di recente per i casi di Sovaldi/Epatite C, Spinraza e CDCA Leadiant e in passato per i casi Avastin-Lucentis e Aspen Pharma, questi ormai diventati mattoni fondamentali della dottrina antitrust in ambito farmaceutico.
Come organizzazione di cittadini abbiamo il dovere di far emergere le scorrettezze, questo è lo scopo della nostra attività sul diritto dei cittadini per farmaci e cure accessibili, che ha ricevuto il supporto di Open Society Foundations attraverso il progetto AlexM.
Il progetto, basandosi sulla piena attuazione della legislazione Antitrust, mira ad affrontare la questione dei prezzi eccessivi dei medicinali per il trattamento di cancro e malattie rare, costantemente negoziati con le autorità nazionali a prezzi molto alti. L'obiettivo finale è di denunciare comportamenti scorretti alle autorità competenti e di sensibilizzare l’opinione pubblica sul tema.