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Malattie rare: i giochi sporchi dell’industria dei farmaci

Chi porta sul mercato medicinali per la cura di malattie rare (detti “farmaci orfani”) riceve generosi incentivi. Ma distorsioni nell’uso di questi vantaggi da parte dell’industria farmaceutica penalizzano pazienti e servizi sanitari. L’Antritrust indaga sul caso Leadiant, da noi segnalato.

  • di
  • Matteo Metta
05 dicembre 2019
  • di
  • Matteo Metta
farmaci malattie rare

I farmaci per la cura delle malattie rare sono definiti “farmaci orfani” perché orfani di interesse da parte dell’industria. Una nicchia non in grado di generare i profitti sperati. Questo è stato vero fino a non molto tempo fa, cioè finché non sono stati introdotti sistemi di incentivazione molto generosi per incoraggiare l’industria a sviluppare farmaci per le malattie rare. Ad attirare le aziende è soprattutto un monopolio decennale che assicura una protezione dalla competizione ben più forte di quella normalmente concessa agli altri farmaci. Così lo scenario si è capovolto: l’industria ha cominciato a interessarsi ai farmaci orfani, riversando sul mercato nel giro di poco tempo dozzine di specialità medicinali indicate per le malattie rare.

Prezzi oltraggiosi

Una protezione della concorrenza così forte si è ritorta contro gli Stati perché le aziende “monopoliste”, seppur temporaneamente, hanno avuto mano libera nell’imporre questi farmaci a prezzi stratosferici, mettendo in difficoltà i servizi sanitari nazionali. Un livello di prezzi che sulle pagine di Lancet è stato definito «oltraggioso» da vari scienziati, tra cui gli italiani Silvio Garattini e Giuseppe Remuzzi. Naturalmente il problema non sono gli incentivi concessi ai farmaci orfani, ma l’uso distorto che se ne fa. Come al solito: fatta la legge, trovato l’inganno (anche se formalmente lecito). Poiché basta rispettare il requisito della rarità di una malattia per beneficiare di questi vantaggi, le aziende richiedono la denominazione orfana (e quindi il monopolio) per indicazioni che sono semplicemente rare dal punto di vista dei numeri, ma per nulla “orfane”. È vero che la normativa lo consente, però così si contravviene allo spirito con cui questa è nata: far sì che le aziende possano finalmente volgere il loro interesse allo sviluppo di farmaci per la cura di malattie genetiche gravi e rarissime.

Orfani in oncologia

Non a caso il campo prediletto è diventato quello oncologico, cioè un’area di ricerca e investimento tra le più battute dal settore farmaceutico e per la quale gli incentivi sono grasso che cola. Questo è possibile perché esistono molti tumori poco frequenti che si attagliano perfettamente alla definizione di “malattia rara” adottata dall’Agenzia europea dei medicinali: non più di cinque casi ogni 10.000 persone. Va poi aggiunto che certi tumori si prestano bene a essere divisi in sottocategorie sulla base del profilo genetico e della risposta ai trattamenti. Ogni sottocategoria diventa una malattia rara, per cui basta dedicare un farmaco a diversi sottogruppi per creare una molteplicità di “farmaci orfani”. Ciascuno dei quali beneficia a sua volta degli incentivi.

Effetto accumulo

Un altro esempio di come gli incentivi siano usati impropriamente è l’accumulo di denominazioni orfane su uno stesso farmaco. Succede quando un medicinale arriva sul mercato con l’indicazione per una malattia rara e in un momento successivo si viene a sapere che è efficace anche per curare un’altra malattia rara. In tal modo la casa farmaceutica ottiene una seconda volta il riconoscimento di “farmaco orfano”, accumulando periodi di monopolio. Pur ammettendo che l’azienda abbia portato avanti nuovi studi clinici per provare l’utilità del farmaco per altre condizioni rare, i costi non saranno mai rilevanti quanto quelli per sviluppare una molecola da zero. Concedere gli stessi vantaggi senza fare distinzioni non aiuta la vera ricerca né sprona a portare sul mercato nuove molecole per i malati rari.

Prezzo gonfiato di 500 volte

Ma c’è una forzatura ancora più sconcertante, quella che riguarda farmaci arrivati sul mercato per curare disturbi comuni che a un certo punto guadagnano gli incentivi previsti per i farmaci orfani perché utili a trattare una malattia rara. In questo caso la concessione dell’incentivo è discutibile, visto che il medicinale non solo ha già recuperato l’investimento in ricerca e sviluppo grazie alla vasta platea cui era destinato, ma ha anche reso profitti. Emblematico è il caso del Viagra (sildenafil), indicato per la disfunzione erettile, che con lo stesso principio attivo (con grammatura differente) si trasforma in Revatio, farmaco per una malattia rara, con un prezzo di 850 euro a scatola. Ancora peggiore è il caso riguardante la casa farmaceutica Leadiant, da noi denunciato all’Antitrust, per il quale l’Autorità ha avviato un’istruttoria. Leadiant ha ottenuto il monopolio come farmaco orfano addirittura per un farmaco vecchio, non più coperto da brevetto e già presente nel mercato dei generici (per la cura dei calcoli biliari). Quando il farmaco è stato autorizzato per la cura della rara xantomatosi cerebro-tendinea il prezzo è stato gonfiato di 500 volte.

L’inchiesta è stata realizzata grazie al contributo di Open Society Foundations, e segue quella dedicata ai prezzi stratosferici dei farmaci innovativi