Zolgensma, il farmaco per l’atrofia muscolare dal prezzo inaccessibile. La nostra denuncia

Zolgensma è la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Per i bambini affetti dalla malattia è una cura irrinunciabile, da iniziare il più presto possibile, nei primi mesi di vita, subito dopo la diagnosi (meglio ancora se precoce, cioè prima dell'esordio dei sintomi, attraverso un test di screening ai neonati)

Il suo prezzo? Due milioni di euro

Novartis, l’azienda che la commercializza, riesce a imporre questo prezzo al servizio sanitario nazionale approfittando della sua posizione dominante sul mercato delle cure per la SMA, ma si tratta di un prezzo iniquo, perché sproporzionato rispetto agli investimenti in ricerca e sviluppo e ai rischi assunti dall’azienda per portare il farmaco sul mercato.

Secondo la ricostruzione di Altroconsumo, Novartis ha già incassato 4 dollari per ogni dollaro investito. Ricavi destinati a crescere nei prossimi anni, alimentando così una sproporzione tra costi sostenuti e prezzo richiesto talmente eccessiva da risultare iniqua.

Ed è per questo motivo che Altroconsumo ha segnalato il caso all’Antitrust.

Un farmaco salva vita per molti bambini

Zolgensma è un farmaco per la SMA di tipo 1, una rara malattia genetica neuromuscolare che colpisce i bambini nei primi mesi di vita. In assenza di trattamento, la SMA di tipo 1 è fatale, perché porta gradualmente alla morte delle cellule nervose nel midollo spinale e alla paralisi di tutti i muscoli, impendendo così ai bimbi di sedersi, camminare, mangiare e perfino respirare.

Zolgensma non è la prima cura farmacologica messa a disposizione dei bimbi affetti da questa malattia, ma è la prima terapia genica per combattere la malattia alla radice, rimborsata dal Servizio sanitario nazionale da marzo 2021. La si somministra ai lattanti una volta sola nella vita, per via endovenosa, perché la terapia fornisce all’organismo una copia funzionante del gene difettoso che sta alla base della malattia. Ancora non si sa quali siano gli effetti nel lungo periodo, ma la sua somministrazione migliora l'aspettativa di vita della maggior parte dei piccoli pazienti, che ne traggono beneficio a livello motorio e consente loro di respirare in modo indipendente. Alcuni riescono persino a camminare da soli. E più precocemente viene avviata, più ampie sono le speranze di una vita migliore e più lunga. Queste caratteristiche hanno reso Zolgensma una cura più appetibile di quella già disponibile, lo Spinraza di Biogen, che è un trattamento che migliora e prolunga la vita di buona parte dei bambini a cui viene dato, ma che va somministrato a vita, tramite infusione nel midollo spinale, da ripetersi ogni 4 mesi, finché si mostra utile.

E se già il prezzo di Spinraza era altissimo (cosa che abbiamo denunciato a suo tempo), il prezzo di Zolgensma è davvero astronomico: un ciclo di trattamento costa circa 2 milioni di euro.

Novartis ha fiutato l’affare

Cifre sbalorditive come questa vengono di solito giustificate da costi di ricerca e sviluppo molto elevati. Per portare farmaci innovativi sul mercato, dice l’industria, è necessario investire anche miliardi di euro nel loro sviluppo. Per ovviare alla completa mancanza di trasparenza sulle cifre investite in ricerca e sviluppo - non solo per Zolgensma, ma anche per tutti i farmaci - Altroconsumo ha passato in rassegna tutti i bilanci e le informazioni disponibili attorno allo sviluppo di questo farmaco per farne una stima. Secondo le valutazioni di Altroconsumo, il costo dello sviluppo di Zolgensma è stato di circa 585 milioni di dollari.

Con un prezzo così alto, Novartis è riuscita a recuperare i costi di sviluppo del farmaco dopo un solo anno di commercializzazione. Dopo circa due anni e mezzo sul mercato, Zolgensma ha dato ricavi per 2,26 miliardi di dollari. Ciò significa che ha già fruttato quasi 4 dollari per ogni dollaro investito. Sapendo che un nuovo farmaco è protetto in media per 13 anni dal suo brevetto, i ricavi per Novartis sono destinati ad aumentare. Un bell’affare per l’azienda, che non ha né scoperto questo farmaco, né ne ha cominciato lo sviluppo clinico.

Il frutto di investimenti pubblici e donazioni

Come già visto in altri casi, anche in questo l’azienda che vende il farmaco - Novartis - non ha scoperto né sviluppato il farmaco. Zolgensma è soprattutto il frutto di molti anni di lavoro di vari ricercatori di un ospedale americano, il Nationwide Children’s Hospital (NCH), un importante centro di ricerca pediatrico finanziato con denaro pubblico. Nel 2013 l’NCH ha concluso un contratto di licenza con AveXis, una piccola azienda biotecnologica che ha portato avanti lo sviluppo clinico (cioè la sperimentazione sull’uomo) della terapia quasi fino alla fine, stringendo al contempo accordi con altre aziende ed enti di ricerca in possesso di tecnologie e brevetti essenziali per portare il farmaco sul mercato.

Per potersi assicurare la terapia, nell’aprile 2018 Novartis ha acquistato l’intera AveXis per circa 8,7 miliardi di dollari, strapagandone le azioni (undici volte il loro valore), e conquistando così un posto nel redditizio mercato della SMA. È quindi chiaro che Novartis ha fiutato un affare in Zolgensma, il quale non sarebbe mai stato sviluppato senza l’investimento pubblico e le raccolte di fondi delle associazioni di pazienti. Queste hanno finanziato ricercatori ed enti di ricerca, che negli anni hanno scoperto le cause genetiche della malattia, studiato un modo per correggere il difetto genetico dei neuroni e infine sperimentato una cura per l’uomo.

E ora Novartis ne raccoglie i frutti chiedendo ai pazienti e ai servizi sanitari di pagare una cifra astronomica.

Denuncia di abuso di posizione dominante

L’eccessiva sproporzione tra quanto investito e il prezzo richiesto, il rientro lampo nell’investimento  e la prospettiva che i ricavi di Zolgensma esplodano via via che la diagnosi precoce della SMA prende piede, ci fa sostenere che il prezzo sia iniquo, perché non giustificato dagli sforzi messi in campo né dal rischio sostenuto dall’azienda. Un prezzo inferiore sarebbe stato ampiamente sufficiente a recuperare quanto investito per sviluppare e portare Zolgensma sul mercato e allo stesso tempo consentire un ragionevole e generoso margine di profitto.  Per questo motivo Altroconsumo ha chiesto all’Antitrust di accertare l’esistenza di un possibile abuso di posizione dominante mediante l’imposizione ad AIFA e l’applicazione al SSN di un prezzo iniquo per l’acquisto del farmaco Zolgensma e del tutto sproporzionato rispetto al costo sostenuto per la sua immissione nel mercato.

Un pericolo per la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale

A prima vista, il prezzo astronomico di Zolgensma potrebbe sembrare un caso estremo o un’anomalia. Purtroppo non è così: i nuovi trattamenti immessi sul mercato dalle aziende farmaceutiche hanno sempre più prezzi esorbitanti. La Novartis ha risposto alle critiche indicando che il prezzo di Zolgensma si basa in parte sul prezzo del farmaco Spinraza di Biogen, il primo farmaco per la SMA, arrivato sul mercato con un costo di circa un quarto di milione di euro all’anno. Un prezzo reso possibile dalla posizione dominate che Biogen aveva all’epoca - in quanto produttore dell’unica terapia farmacologica esistente per la SMA - che Altroconsumo ha denunciato a suo tempo. Novartis non ha fatto altro che seguirne la scia, fissando la richiesta di prezzo della sua cura una tantum a 2 milioni di euro.

Zolgensma quindi non è che l’ennesimo esempio della tendenza crescente delle aziende farmaceutiche a richiedere prezzi completamente slegati da riferimenti reali – come i costi di produzione e gli investimenti sostenuti per scoprire e studiare i farmaci – e di fissare il prezzo al livello più alto possibile, sfruttando al massimo la disponibilità del mercato e dei servizi sanitari a spendere per la salute. Prezzi di questo livello mettono a serio rischio non solo la possibilità di curare tutti i pazienti che necessitano del farmaco, ma anche la sostenibilità di tutto il servizio sanitario e delle cure per tutti i cittadini.

Può sembrare un problema lontano, che non ci riguarda direttamente, poiché si tratta di farmaci a carico dello Stato: questo deve e può trovare i soldi necessari a pagare le cure innovative. In realtà, le conseguenze ci sono, eccome: quando un farmaco è troppo caro, i cittadini sono costretti ad aspettare mesi prima di riceverlo, cioè il tempo necessario per lunghe trattative tra aziende e agenzia del farmaco. Mesi senza terapia, durante i quali la malattia non attende. È successo qualche anno fa ai malati di epatite C, vedersi negare il trattamento perché si è deciso di razionare il carissimo antivirale Sovaldi, dandolo prima ai pazienti più gravi. E chi non voleva peggiorare è stato costretto ad andare in India, dove in barba ai brevetti esisteva già un generico a basso costo, per curarsi. Inoltre, si possono creare lunghe liste d'attesa, come è successo ai malati di maculopatia quando dal più economico Avastin si dovette passare a usare il nuovo - e venti volte più costoso - Lucentis.

L’impegno di Altroconsumo per un prezzo dei farmaci più giusto

Altroconsumo già in passato ha denunciato all’Autorità garante della concorrenza e del mercato potenziali situazioni di abuso di posizione dominante o di intese illecite tra aziende farmaceutiche, dimostrando l’iniquità dei prezzi praticati. Un prezzo più giusto per i farmaci innovativi deve essere possibile.

Altroconsumo contribuisce al miglioramento del sistema sorvegliando le case farmaceutiche e segnalando eventuali anomalie all’Antitrust, come dimostrano i casi di Spinraza e CDCA Leadiant e quelli passati di Avastin-Lucentis, Aspen Pharma e Sovaldi/Epatite C, ormai diventati mattoni fondamentali della dottrina antitrust in ambito farmaceutico.

Come organizzazione di cittadini abbiamo il dovere di far emergere le scorrettezze: questo è lo scopo della nostra attività, che ha ricevuto il supporto di Open Society Foundations (organizzazione internazionale che promuove la giustizia, l'istruzione, la sanità pubblica e i media indipendenti) attraverso il progetto AlexM. Quest’ultimo, basandosi sulla piena attuazione della legislazione antitrust, mira ad affrontare la questione dei prezzi eccessivi dei medicinali per il trattamento di cancro e malattie rare, costantemente negoziati con le autorità nazionali a prezzi molto alti. L'obiettivo finale è di denunciare comportamenti scorretti alle autorità competenti e di sensibilizzare l’opinione pubblica sul tema.